La enfermedad de células falciformes (SCD) es una afección compleja con pocas opciones de tratamiento. Novo Nordisk quiere encontrar tratamientos que puedan mejorar la vida de las personas con SCD.
Para mí, el proceso de decidir participar en un ensayo clínico fue un proceso de empoderamiento: era mi decisión sobre mi propia atención médica.
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Sarah |
Guerrera de la enfermedad de células falciformes
Para ello, Novo Nordisk patrocina (paga) un ensayo clínico sobre la SCD denominado HIBISCUS2. En este ensayo se estudia un posible nuevo tratamiento llamado etavopivat*.
¿Qué es
HIBISCUS2?
Los investigadores y los guerreros de la SCD diseñaron juntos HIBISCUS2
HIBISCUS2 se diseñó con los aportes de la comunidad con SCD. Las personas con SCD compartieron sus opiniones sobre aspectos como el número de visitas del ensayo y los tipos de pruebas que tendrán que hacerse.
Esta asociación contribuyó a hacer de HIBISCUS2 un ensayo que es:
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Más centrado en la experiencia del participante.
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Respuesta a las necesidades de los guerreros de células falciformes.
What are the goals of this trial?
The main goal of this trial is to understand how well a trial treatment called etavopivat* works for people with SCD and to learn how safe it is.
Researchers primary areas of interest related to the trial are:
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Lower the number of painful sickle cell crises
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Prevent organ damage
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Decrease fatigue (help people feel less tired)
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Help people exercise more
Another goal is to have more participants from across the world join the trial. In the HIBISCUS trial, people from only 17 countries joined the trial. Researchers are working to expand this trial to 21 countries to have a bigger, more diverse group of participants.
¿Cuáles son los objetivos de este ensayo?
El objetivo principal de este ensayo es conocer la eficacia de un tratamiento llamado etavopivat* en personas con SCD y saber hasta qué punto es seguro.
Los investigadores esperan que el etavopivat:
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Reduzca el número de crisis de células falciformes dolorosas.
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Prevenga daños en los órganos.
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Disminuya la fatiga (ayude a las personas a sentirse menos cansadas).
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Ayude a las personas a hacer más ejercicios.
Otro objetivo es que más participantes de todo el mundo se unan al ensayo. En el ensayo HIBISCUS solo participaron personas de 17 países. Los investigadores están trabajando para ampliar este ensayo a 21 países con el fin de contar con un grupo de participantes mayor y más diverso.
Quels sont les objectifs de cet essai ?
L’objectif principal de cet essai est de comprendre dans quelle mesure un traitement à l’essai appelé etavopivat fonctionne pour les personnes atteintes de drépanocytose et d’apprendre à quel point il est sûr.
Les chercheurs espèrent que l’etavopivat permettra de :
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Diminuer le nombre de crises douloureuses de drépanocytose
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Prévenir les lésions organiques
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Réduire la fatigue (aider les gens à se sentir moins fatigués)
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Aider les gens à faire plus de sport
Un autre objectif est que plus de personnes du monde entier participent à l’essai. Des personnes de seulement 17 pays ont participé à l’essai HIBISCUS. Les chercheurs s’efforcent d’étendre cet essai à 21 pays afin d’avoir un groupe de participants plus important et plus diversifié.
¿Qué tan cerca está el etavopivat de ser aprobado?
Los nuevos tratamientos para la SCD, como el etavopivat, deben someterse a numerosas pruebas clínicas antes de que puedan estar ampliamente disponibles.
HIBISCUS2 es un ensayo de Fase 3, una de las etapas finales de las pruebas que debe superar un medicamento antes de ser revisado por autoridades de salud como la FDA. Si los resultados de todos los ensayos clínicos demuestran a las autoridades de salud que el medicamento funciona bien y es seguro, pueden aprobar su uso.
Esto significa que el etavopivat* puede estar cerca de convertirse en una nueva opción de tratamiento para las personas con SCD. Pero aún tenemos que reunir más pruebas de que será un buen tratamiento.
¿En qué me puede ayudar participar en este ensayo?
Al participar en el ensayo clínico HIBISCUS2, se someterá a revisiones periódicas, pruebas y conversaciones con su médico del ensayo clínico.
Los resultados recolectados durante el ensayo clínico pueden ayudarle y también podrían contribuir a desarrollar mejores opciones de tratamiento para la comunidad general de pacientes con SCD. Aunque los beneficios personales no están garantizados, participar en un ensayo clínico es una oportunidad de tomar parte en una investigación que podría contribuir al futuro de la atención de la SCD.
Personalmente, creo que si no participo en ellos, no puedo esperar que el mundo médico avance en la atención a mi comunidad.
Shay |
Guerrera de la enfermedad de células falciformes
¿Por qué se llama HIBISCUS2?
Este ensayo clínico es una continuación del HIBISCUS1. Estos ensayos llevan el nombre de la flor de hibisco. Los miembros de la comunidad con SCD eligieron esta flor como símbolo de la investigación clínica de la SCD. Los hibiscos son conocidos por su resistencia y capacidad para prosperar en diversas condiciones. Esta resistencia refleja la fortaleza de los guerreros con SCD que se enfrentan a retos diarios.
Elegimos la flor de hibisco de forma intencionada.
La flor de hibisco encarna realmente todo lo que pensamos cuando pensamos en la enfermedad de células falciformes como un grupo de individuos que van por la vida y prosperan a pesar de las dificultades, prosperan a pesar de tener recursos limitados y opciones de tratamiento limitadas... Así es como vemos y cómo se nos ha presentado la comunidad con células falciformes.
Dr. Ify Osunkwo, directora de Pacientes de Novo Nordisk Rare Disease, proveedora de la enfermedad de células falciformes, defensora de la enfermedad de células falciformes
El etavopivat no está aprobado para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes. Su seguridad y eficacia no se han confirmado aún. No hay garantía de que el etavopivat llegue a comercializarse para el/los uso(s) que se está(n) investigando.
* Descargo de responsabilidad