Questions à propos des essais cliniques

Vous ne comprenez rien à la recherche clinique ? Consultez ce glossaire sur la recherche clinique pour des définitions simples du vocabulaire courant de la recherche clinique.

Pourquoi avons-nous besoin d’essais cliniques ?

Les essais cliniques nous aident à apprendre de nouvelles façons de traiter et de prévenir les maladies. Les chercheurs testent :

De nouveaux médicaments ou dispositifs médicaux pour traiter une maladie
Différentes façons d’utiliser les médicaments actuels pour traiter une maladie
Des moyens de savoir si une personne a une maladie ou a un risque de contracter une maladie
Des moyens de prévenir les maladies

Lorsque les chercheurs trouvent un traitement prometteur, ils ont besoin que des gens le testent pour s’assurer qu’il fonctionne et qu’il peut être utilisé en toute sécurité chez un plus grand nombre de personnes.

What safeguards are in place for clinical trials?

In the past, clinical trials did not have all the participant safeguards that are now in place. This is especially true for trials that included people of color. For a long time, these participants were lied to, treated unfairly, and even harmed during trials.

These injustices have been exposed and have led to really big changes in how researchers conduct clinical trials today.

Today, clinical trials follow strict guidelines and laws to ensure greater protections for trial participants.

Ethical guidelines for all trials

There are 2 key documents that set ethical guidelines for clinical trials worldwide:

The Declaration of Helsinki, which was first created in 1964 and is actively updated
The Belmont Report, which was made in 1978

Researchers and scientists commit to following these documents, which have:

Changed how doctors and researchers around the world are trained
Led to laws countries have passed to help make trials safer

Safety before a trial can even start

Researchers must first create a clinical research protocol. This is a detailed plan for how researchers will do the trial to make sure everyone in the trial follows the same steps. A protocol includes:

Why the research is important
Who can join – such as medical conditions people can or can’t have
How the trial will happen – such as where, when, and how often participants will have visits or tests
What the researchers will do – such as the specific tests, treatments, or surveys researchers will give participants

Next, the protocol must be reviewed and approved by both:

Health authorities, such as the FDA
An Institutional Review Board (IRB), also called an Ethics Committee, which is a team of independent experts and members of the community that make sure the rights and welfare of the trial participants are protected

Safety while a trial is ongoing

Many groups continue to check the trial and its participants to help keep participants safe:

The FDA and IRB, which continue to review how a trial is going
The study team of doctors, nurses, and other experts who carefully check the participants’ health
A group called the Data Monitoring Committee (DMC), or Data Safety Monitoring Board (DSMB), which reviews data to protect participants' safety

If the clinical trial team, IRB, or DMC think the risks of the trial are more than the benefits, they will stop the clinical trial.

Source: Clinical Research: Benefits, Risks, and Safety, NIH National Institute on Aging

What safeguards are in place for clinical trials?

These injustices have been exposed and have led to really big changes in how researchers conduct clinical trials today.

Today, clinical trials follow strict guidelines and laws to ensure greater protections for trial participants.

Ethical guidelines for all trials

There are 2 key documents that set ethical guidelines for clinical trials worldwide:

The Declaration of Helsinki, which was first created in 1964 and is actively updated
The Belmont Report, which was made in 1978

Researchers and scientists commit to following these documents, which have:

Changed how doctors and researchers around the world are trained
Led to laws countries have passed to help make trials safer

Safety before a trial can even start

Why the research is important
Who can join – such as medical conditions people can or can’t have
How the trial will happen – such as where, when, and how often participants will have visits or tests
What the researchers will do – such as the specific tests, treatments, or surveys researchers will give participants

Next, the protocol must be reviewed and approved by both:

Health authorities, such as the FDA
An Institutional Review Board (IRB), also called an Ethics Committee, which is a team of independent experts and members of the community that make sure the rights and welfare of the trial participants are protected

Safety while a trial is ongoing

Many groups continue to check the trial and its participants to help keep participants safe:

The FDA and IRB, which continue to review how a trial is going
The study team of doctors, nurses, and other experts who carefully check the participants’ health
A group called the Data Monitoring Committee (DMC), or Data Safety Monitoring Board (DSMB), which reviews data to protect participants' safety

If the clinical trial team, IRB, or DMC think the risks of the trial are more than the benefits, they will stop the clinical trial.

Source: Clinical Research: Benefits, Risks, and Safety, NIH National Institute on Aging

Quelles mesures de protection sont en place pour les essais cliniques ?

Par le passé, les essais cliniques ne comportaient pas toutes les mesures de protection des participants qui sont maintenant en place. C’est particulièrement vrai pour les essais impliquant des personnes de couleur. Pendant longtemps, on a menti à ces participants, on les a traités injustement et on leur a même fait du mal pendant les essais.

Ces injustices ont été mises en évidence et ont conduit à de très grands changements dans la façon dont les chercheurs mènent aujourd’hui des essais cliniques.

Aujourd’hui, les essais cliniques sont encadré par des directives et des lois strictes afin d’assurer une meilleure protection des participants aux essais.

Lignes directrices éthiques pour tous les essais

Deux documents clés établissent des lignes directrices éthiques pour les essais cliniques dans le monde entier :

La Déclaration d’Helsinki, qui date de 1964 et qui est activement mise à jour
Le Rapport Belmont, qui date de 1978

Les chercheurs et les scientifiques s’engagent à suivre ces documents, qui :

Ont modifié la façon dont les médecins et les chercheurs du monde entier sont formés
Sont à l’origine de lois que des pays ont adoptées pour aider à rendre les essais plus sûrs

La sécurité avant même le début d’un essai

Les chercheurs doivent d’abord créer un protocole de recherche clinique. Il s’agit d’un plan détaillé de la façon dont les chercheurs mèneront l’essai pour s’assurer que toutes les personnes impliquées dans l’essai suivent les mêmes étapes. Un protocole comprend :

Pourquoi la recherche est importante
Qui peut participer – comme les problèmes médicaux que les personnes peuvent ou ne peuvent pas avoir
Comment l’essai se déroulera – comme où, quand et à quelle fréquence les participants auront des visites ou des tests
Ce que les chercheurs feront – comme les tests, les traitements ou les enquêtes spécifiques auxquels les chercheurs soumettront les participants

Ensuite, le protocole doit être examiné et approuvé à la fois par :

Les autorités de santé, telles que la FDA
Un comité d’examen institutionnel (IRB), également appelé comité d’éthique et de recherche (CER), qui est une équipe d’experts indépendants et de membres de la communauté qui s’assurent que les droits et le bien-être des participants à l’essai sont protégés

Sécurité pendant un essai clinique

De nombreux groupes continuent de surveiller l’essai et ses participants pour aider à assurer la sécurité des participants :

La FDA et l’IRB, qui continuent d’examiner le déroulement d’un essai
L’équipe de l’étude, composée de médecins, d’infirmiers et d’autres experts qui vérifient soigneusement la santé des participants
Un groupe appelé le Comité de surveillance des données (DMC, ou Conseil de surveillance de la sécurité des données (DSMB), qui examine les données pour protéger la sécurité des participants

Si l’équipe de l’essai clinique, l’IRB ou le DMC pense que les risques de l’essai sont plus importants que les avantages, ils mettront fin à l’essai clinique.

Source: Clinical Research: Benefits, Risks, and Safety, NIH National Institute on Aging

La participation à un essai clinique est toujours une affaire de choix. Vous pouvez décider de ne pas participer. Ou vous pouvez participer et choisir plus tard de vous retirer à tout moment. Si vous décidez de mettre fin à votre participation, il est utile de partager vos raisons avec l’équipe de l’essai clinique. Ces commentaires peuvent aider à améliorer le processus d’essai pour vous et pour d’autres à l’avenir.

Prenez connaissance de vos droits en tant que participant à la recherche ici : Charte des droits des participants à la recherche, le Multi-Regional Clinical Trials Cente

What are the phases of clinical trials?

Each of the 4 phases add more participants to answer specific questions. A trial treatment can only move on to the next phase if the trial shows that it may work and that the benefits may outweigh the risks.

Before Phase 1

The trial treatment is tested in lab and animal studies (not on people).

Phase 1

Researchers give the trial treatment to 20-100 participants with or without the disease.

Researchers answer questions such as:

Is it safe for people?
Are there any side effects?
How much of the trial treatment is needed?
This can last for several months.

Chance of advancing to the next phase:

About 7 of 10 trials move to Phase 2.

Phase 2

Researchers give the trial treatment to several hundred participants with the condition.

Researchers answer questions such as:

How well does it work?
Are there any new side effects?
Are there new safety concerns? (This can last for several months to 2 years.)

Chance of advancing to the next phase:

About 3 of 10 trials move to Phase 3.

Phase 3

Researchers give the trial treatment to 300-3,000 or more participants across multiple locations..

Researchers answer questions such as:

Does it work better than current treatments?
Does it work to prevent, diagnose, or treat the disease?
What more is learned about known or new side effects?
Are there new safety concerns? (This can last for 1-4 years.)

Chance of advancing to the next phase:

About 3 out of every 10 clinical trials move forward for approval decisions, such as by the FDA.

In other countries, government authorities review for approval to use by people in their countries.

Phase 4

If the health authority approves the treatment for public use, researchers will continue to do studies to learn more about the treatment. Thousands of patients will get the treatment.

Researchers answer questions such as:

Does it work for all types of people?
What is the best way to use it?
Are there new safety concerns when taken over a longer period of time?

FDA Approval

At this point, a sponsor (who funds the research) may submit the results to a health authority (such as the FDA) to have the trial treatment approved for people to use. The authority may approve the trial treatment if the results show that the trial treatment is safe and works well.

Source : Step 3: Clinical Research, FDA.gov

¿Cuáles son las fases de los ensayos clínicos?

Cada una de las 4 fases añade más participantes para responder a preguntas específicas. Un tratamiento del ensayo solo puede pasar a la siguiente fase si el ensayo demuestra que puede funcionar y que los beneficios pueden superar los riesgos.

Antes de la Fase 1

El tratamiento del ensayo se prueba en estudios de laboratorio y con animales (no en personas)

Phase 1

Researchers give the trial treatment to 20-100 participants with or without the disease.

Researchers answer questions such as:

Is it safe for people?
Are there any side effects?
How much of the trial treatment is needed?
This can last for several months.

Chance of advancing to the next phase:

About 7 of 10 trials move to Phase 2.

Phase 2

Researchers give the trial treatment to several hundred participants with the condition.

Researchers answer questions such as:

How well does it work?
Are there any new side effects?
Are there new safety concerns? (This can last for several months to 2 years.)

Chance of advancing to the next phase:

About 3 of 10 trials move to Phase 3.

Phase 3

Researchers give the trial treatment to 300-3,000 or more participants across multiple locations..

Researchers answer questions such as:

Does it work better than current treatments?
Does it work to prevent, diagnose, or treat the disease?
What more is learned about known or new side effects?
Are there new safety concerns? (This can last for 1-4 years.)

Chance of advancing to the next phase:

About 3 out of every 10 clinical trials move forward for approval decisions, such as by the FDA.

In other countries, government authorities review for approval to use by people in their countries.

Phase 4

If the health authority approves the treatment for public use, researchers will continue to do studies to learn more about the treatment. Thousands of patients will get the treatment.

Researchers answer questions such as:

Does it work for all types of people?
What is the best way to use it?
Are there new safety concerns when taken over a longer period of time?

FDA Approval

Fuente: Paso 3: Investigación clínica, FDA.gov

Quelles sont les phases des essais cliniques ?

Chacune des quatre phases ajoute plus de participants pour répondre à des questions spécifiques. Un traitement à l’essai ne peut passer à la phase suivante que si l’essai montre qu’il peut fonctionner et que les avantages peuvent l’emporter sur les risques.

Avant la phase 1

Le traitement à l’essai est testé en laboratoire et sur des animaux (et non sur des humains).

Phase 1

Les chercheurs administrent le traitement à l’essai à 20 à 100 participants atteints ou non de la maladie.

Les chercheurs répondent à des questions telles que :

Est-ce sans danger pour les êtres humains ?
Y a-t-il des effets secondaires ?
Quelle quantité de traitement est nécessaire ?
Cela peut durer plusieurs mois.

Probabilité de passer à la phase suivante :

Environ 7 essais sur 10 passent à la phase 2.

Phase 2

Les chercheurs administrent le traitement à l’essai à plusieurs centaines de participants atteints de la maladie.

Les chercheurs répondent à des questions telles que :

Dans quelle mesure est-ce efficace ?
Y a-t-il de nouveaux effets secondaires ?
Y a-t-il de nouveaux problèmes de sécurité ? (Cela peut durer de plusieurs mois à deux ans.)

Probabilité de passer à la phase suivante :

Environ 3 essais sur 10 passent à la phase 3.

Phase 3

Les chercheurs administrent le traitement à l’essai à 300 à 3 000 participants de plus répartis dans plusieurs emplacements géographiques.

Les chercheurs répondent à des questions telles que :

Est-ce que cela fonctionne mieux que les traitements actuels ?
Est-ce que cela fonctionne pour prévenir, diagnostiquer ou traiter la maladie ?
Qu’apprend-on de plus sur les effets secondaires connus ou nouveaux ?
Y a-t-il de nouveaux problèmes de sécurité ? (Cela peut durer entre un et quatre ans.)

Probabilité de passer à la phase suivante :

Environ 3 essais cliniques sur 10 passent à la phase d’attente de décision d’approbation, par exemple par la FDA.

Dans d’autres pays, les autorités gouvernementales examinent l’approbation de l’utilisation par les personnes de leur pays.

Phase 4

Si l’autorité sanitaire approuve le traitement pour un usage public, les chercheurs continueront de faire des études pour en savoir plus sur le traitement. Des milliers de patients recevront le traitement.

Les chercheurs répondent à des questions telles que :

Est-ce que cela fonctionne pour tous les types de personnes ?
Quelle est la meilleure façon de l’utiliser ?
Y a-t-il de nouveaux problèmes de sécurité lorsque le traitement est pris sur une longue durée ?

Approbation de la FDA

À ce stade, un promoteur (qui finance la recherche) peut soumettre les résultats à une autorité sanitaire (telle que la FDA) pour que le traitement à l’essai soit approuvé pour les êtres humains. L’autorité peut approuver le traitement à l’essai si les résultats montrent que le traitement à l’essai est sûr et fonctionne bien.

Source : Step 3: Clinical Research, FDA.gov

Comment savoir si la participation à un essai clinique est adaptée à mon cas ?

Avant de participer à une étude, il est important de comprendre :

pourquoi l’étude est effectuée
les avantages et les inconvénients possible
ce que vous devrez fair
les droits dont vous disposez

Vous souhaiterez peut-être parler au médecin ou au personnel de l’étude, à votre propre équipe médicale, à votre famille ou à vos amis avant de prendre une décision.

Si vous choisissez de participer à l’essai clinique, l’équipe de l’étude vous guidera à travers toutes les étapes pour commencer.

Comment saurai-je si un essai clinique auquel je participe sera couronné de succès ?

Tous les essais cliniques ne débouchent pas sur un nouveau médicament. En fait, la plupart ne le font pas. Mais chaque essai clinique améliore notre compréhension des maladies, comme la drépanocytose.

Nous pouvons apprendre beaucoup de choses d’un essai clinique – Qu’est-ce qui fonctionne ? Qu’est-ce qui ne fonctionne pas ? Qu’est-ce qui pourrait fonctionner ? Qu’est-ce qui fonctionne le mieux ? Et plus encore.

L’objectif est de continuer à apprendre afin d’aider les personnes atteintes de drépanocytose à vivre plus longtemps et en meilleure santé.

Les essais cliniques peuvent même aboutir à des découvertes inattendues.

Par exemple, dans les années 1980, plusieurs études ont montré que l’administration quotidienne de pénicilline aux enfants de moins de 5 ans atteints de drépanocytose réduisait considérablement leur risque de pneumonie. Cette découverte inattendue mais positive a montré l’importance de savoir si un enfant est atteint de drépanocytose tôt dans la vie. Cette découverte a conduit les médecins à recommander le dépistage de la drépanocytose chez les bébés, juste après la naissance. Aujourd’hui, chaque État exige que les nouveau-nés soient testés pour la drépanocytose !

Les essais cliniques sont comme des tremplins sur le chemin de la découverte !

Source: Consensus conference. Newborn screening for sickle cell disease and other hemoglobinopathies, PubMed

Quel type de traitement vais-je recevoir ?

Au cours d’un essai clinique, vous pouvez être assigné(e) à recevoir le traitement à l’essai, un placebo ou des soins standard pour votre problème médical. Parfois, le traitement d’essai vous sera administré en combinaison avec le traitement standard. Ce que vous recevez dépend de la conception de l’essai et du traitement à l’étude.

Traitement à l’essai : le médicament ou le vaccin que les chercheurs étudient pour voir s’il est efficace.
Placebo : quelque chose qui ressemble au médicament expérimental de l’étude, mais qui ne contient pas de médicament. Les chercheurs utilisent des placebos pour aider à mesurer les effets réels du traitement à l’essai.
Soins standard : les soins ou traitements habituels que les médecins utilisent généralement pour traiter une maladie.

Quel est l’intérêt d’un placebo ?

Les chercheurs utilisent des placebos pour aider à mesurer les effets réels du traitement à l’essai.

Lorsque les gens prennent un nouveau médicament, ils peuvent se sentir mieux simplement parce qu’ils croient que cela les aidera. C’est ce qu’on appelle l’effet placebo.

Pour s’assurer qu’un traitement à l’essai fonctionne, et non que les gens se sentent mieux à cause de l’effet placebo, les chercheurs le comparent à un placebo. Si le traitement à l’essai fonctionne mieux que le placebo, les chercheurs peuvent être plus confiants que l’amélioration est due au traitement.

To make sure a trial treatment is working — and not that people are feeling better because of the placebo effect — researchers compare it to a placebo. If the trial treatment works better than the placebo, then researchers can be more confident that the improvement is because of the treatment.

Comment décideront-ils du traitement que je recevrai ?

Dans la plupart des essais, les participants à l’étude sont répartis dans différents groupes de traitement au hasard (comme si on tirait à pile ou face). C’est ce qu’on appelle la randomisation.

En règle générale, vous, votre médecin et l’équipe de recherche ne saurez pas si vous recevez le traitement à l’essai ou le placebo. C’est ce qu’on appelle l’insu, et cela permet de s’assurer que le fait de savoir quel traitement vous recevez n’influence pas ou ne modifie pas les résultats.

Que se passe-t-il si on m’attribue un placebo ?

Si vous prenez un placebo, vous recevrez malgré tout un niveau élevé de soins et de surveillance. Vous pouvez également recevoir les soins standard (traitement habituel) pour votre problème médical. De nombreux essais cliniques proposent le traitement à l’essai plus tard dans l’essai aux participants qui ont reçu le placebo.

Si vous prenez un placebo, vous aidez malgré tout les chercheurs à en savoir plus sur le traitement à l’essai.

Que dois-je faire avant de participer à un essai clinique ?

Avant de participer à un essai clinique, vous passerez par un processus appelé consentement éclairé. Les chercheurs s’entretiendront avec vous à l’aide d’un document appelé formulaire de consentement éclairé, qui explique des détails tels que :

Pourquoi les chercheurs mènent cet essai clinique
Ce que vous devrez faire pendant l’essai clinique, par exemple :
- La durée de votre participation à l’étude
- Le nombre de visites d’essai auxquelles vous devrez vous rendre
- Quels tests et examens vous pourriez subir lors des visites d’essai
Risques et avantages de la participation à l’essai
Tout paiement que vous pourriez recevoir pour votre participation, par exemple pour le stationnement, les déplacements et les repas 12
La manière dont la confidentialité de vos informations personnelles sera assurée

Si de nouvelles informations sur l’innocuité sont obtenues au cours de l’essai clinique, les chercheurs mettront à jour le formulaire de consentement éclairé. Si cela se produit, on vous demandera de l’examiner et de le signer à nouveau pour nous assurer que vous êtes au courant des modifications.

Avant de participer à un essai, prenez soin de déterminer s’il est adapté à votre cas :

Posez vos questions. Les chercheurs sont là pour vous aider à comprendre ce que cela implique et pourquoi votre participation est importante. Ils peuvent répondre à vos questions avant votre inscription et à tout moment pendant l’essai.
Parlez de l’essai clinique avec votre médecin, votre équipe de soins, votre famille et vos amis.
Assurez-vous d’avoir les réponses à toutes vos questions afin que vous, votre famille et votre équipe de soins puissiez prendre une décision ensemble.

Que se passe-t-il lors d’une visite d’essai clinique ?

Le mot « clinique » peut sembler impersonnel, mais tout au long de l’essai clinique, vous aurez des visites régulières avec une équipe de médecins et d’infirmières que vous apprendrez à connaître au fil du temps. Cela vous permettra de vous sentir à l’aise avec les personnes qui vous prennent en charge.

Les visites de l’essai clinique pourront avoir lieu à la clinique ou à domicile. Il peut s’agir d’une visite chez votre médecin, où vous vous rendrez dans une salle d’examen et parlerez à un infirmier ou à un médecin de l’essai clinique. On pourra vous demander de faire des choses comme :

Passez un examen physique
Répondre à des questions sur votre santé
Faire une prise de sang pour des tests

N’oubliez pas : les essais cliniques sont entièrement volontaires. Vous pouvez décider de vous retirer de l’essai à tout moment. Avant de le faire, veuillez partager tout problème ou inquiétude avec l’équipe de l’essai. Vous pourriez recevoir un soutien et une aide supplémentaire.

Combien de temps dure un essai clinique ?

La plupart des essais cliniques durent entre 6 mois et 1 an, bien que certains puissent être plus courts ou plus longs. Le nombre de visites d’essai et leur durée peuvent varier.

Avant de vous inscrire, vous pouvez demander combien de temps l’essai représentera. Le personnel de l’essai vous donnera également un calendrier des visites afin que vous puissiez les planifier.

Comment les gens peuvent-ils changer la façon dont les chercheurs font des essais cliniques ?

Aujourd’hui, de plus en plus de communautés partagent leurs priorités et leurs préoccupations directement avec les chercheurs. Et les chercheurs y prêtent attention.

Plus que jamais, les chercheurs adoptent une approche « patients en tant que partenaires ». Ils travaillent avec les communautés pour rendre la recherche plus inclusive et plus significative.

Voici quelques exemples de la façon dont ils s’y prennent.

Recherche participative communautaire (RCP) : Il s’agit d’une approche qui rassemble des chercheurs, des membres de la communauté et des partenaires locaux. Ensemble, ils conçoivent des études de recherche centrées sur les besoins de la communauté.
- Exemple : Sickle Cell Disease Collaborative Conversations (conversations collaboratives sur la drépanocytose) travaille avec des partenaires pour aider à améliorer les soins pour les personnes atteintes de drépanocytose. Elle s’efforce de créer un réseau collaboratif de fournisseurs de soins de santé et de communautés, et de trouver des moyens d’aider les gens à obtenir un meilleur accès aux soins.
Instaurer la confiance grâce aux agents de santé communautaires : Les chercheurs travaillent avec des agents de santé communautaires, des membres de confiance de la communauté qui mettent les gens en contact avec des services de santé et des informations à ce sujet. Ces agents aident à informer la communauté sur les essais cliniques, à répondre aux questions et à aider les gens à prendre des décisions concernant leur santé.
Partager les résultats d’un essai clinique avec la communauté : Lorsque vous vous inscrivez à un essai clinique, vous vous demandez peut-être si vous allez un jour en connaître les résultats. De plus en plus, la réponse est « Oui ! » De plus en plus de chercheurs partagent les résultats des essais avec la communauté dans un résumé simple et facile à comprendre. Dans certains pays, c’est même une exigence.

Pour en savoir plus sur la façon dont les gens font une différence dans la façon dont la recherche est menée, consultez :

Où puis-je en savoir plus sur les essais cliniques ?

Vous pouvez en savoir plus sur les essais cliniques auprès des sites suivants :

Clinical Trials.gov, Learn About Studies
Vidéos sur les essais cliniques du CISCRP (Center for Information and Study on Clinical Research Participation) :
- Finding Treatments Together, une série en trois parties sur la façon dont la recherche clinique est menée
- Série éducative pédiatrique : Overview of Clinical Trials
U.S. Department of Health and Human Services, NIH, Clinical research trials and you

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